Według szacunkowych danych obecnie zidentyfikowano ponad 7000 rzadkich chorób, a liczba ta ciągle rośnie. Rzadkie choroby dotykają od 2 do 6 % populacji. 

Czyli wg w/w danych problem ten dotyczy średnio od 1850 000 do ponad 2000 000 obywateli polskich. W 80 % dotyczy to osób dorosłych i seniorów, dlatego tak ważne jest wspólne działanie wszystkich środowisk medycznych oraz organizacji pacjenckich nad pracami projektowymi w celu dostosowania regulacji prawnych i zmiany sposobu finansowania leczenia.

Tylko współpraca i dialog pozwoli na wypracowanie w/w zmian.

Członkowie Stowarzyszenia biorą czynny udział w spotkaniach, szkoleniach i pracach na rzecz poprawy dostępności do diagnostyki, leczenia oraz w pracach legislacyjnych. 

W dniu 05.11.2024 rok zostaliśmy zaproszeni do udziału w posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich oraz w dniu 07.11.2024 do udziału w warsztatach edukacyjnych dla organizacji pacjenckich pt :

,,Choroby Rzadkie Wspólna Odpowiedzialność “– organizowanych przez Krajowe Forum Orphan oraz Komitet Farmaceutyczny Amerykańskiej Izby Handlowej w Polsce (AmCham).

Nasze działania wspólna praca na rzecz naszych chorych dała efekt w postaci uzyskania dostępu do leku. Przed nami jeszcze ogrom pracy. Konieczne jest uzyskanie dostępu do terapii genowych w celu zapewnienia leczenia dla Chorych na Amyloidozę TTR typu mieszanego tj. kardiomiopatia i polineuropatia, ale równie ważne jest wspieranie różnych  organizacji reprezentujących chorych dotkniętych innymi równie rzadkimi chorobami.

Trzeba zmienić System finansowania i dostępności do leczenia, bo jest to nasza Wspólna Odpowiedzialność.

Zachęcamy Wszystkich członków Stowarzyszenia, przyjaciół, rodziny do aktywności i zaangażowania na rzecz chorych …wszystkich chorych.

Proszę o kontakt przez stronę stowarzyszenia.

To dopiero pierwszy, ale jakże ważny krok.

Zbigniew Pawłowski 
Prezes Stowarzyszenia Rodzin z Amyloidozą TTR