W dniach 28.02.-1.03.2025 r. Stowarzyszenie na zaproszenie Krajowego Forum Orphan miało zaszczyt uczestniczyć w obchodach Światowego Dnia Chorób Rzadkich w Warszawie. W czasie dwudniowej konferencji udział wzięli przedstawiciele ministerstwa Zdrowia, parlamentarzyści, Rzecznik Praw Pacjenta a także wybitne gremium lekarzy specjalistów. Na szczególne podkreślenie zasługuje fakt, iż w sierpniu 2024 r. przyjęto Plan Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, który wyznacza kierunki zmian w diagnostyce, leczeniu i wsparciu pacjentów z chorobami rzadkimi.
W Polsce funkcjonują już 44 ośrodki eksperckie zapewniające specjalistyczną opiekę nad chorymi na choroby rzadkie. Nieustannie trwają prace nad powołaniem dalszych wyspecjalizowanych placówek, celem zwiększenia dostępności dla pacjentów.
Niewątpliwie nadzieją dla chorych jest wzrastająca ilość terapii dedykowanych dla osób z chorobami rzadkimi. Dzięki liście refundacyjnej ogłoszonej 1 lipca 2024 r. pacjenci z amyloidozą TTR objęci zostali leczeniem w ramach terapii lekowej B.162.
W czasie obchodów światowego Dnia Chorób Rzadkich podkreślono, iż ważnym elementem w skali ogólnokrajowej jest stworzenie rejestru chorób rzadkich, dzięki czemu będzie można określić skalę problemów min. pacjentów z amyloidozą TTR. W konsekwencji znajdzie to przełożenie na zwrócenie uwagi na zapotrzebowanie na opiekę zdrowotną naszej grupy pacjentów.
Zapraszamy do lektury audytu Krajowego Forum Orphan 2024 w zakresie potrzeb pacjentów z chorobami rzadkimi – stanowisko naszego Stowarzyszenia znalazło się na stronie 101-102 oraz audytu klinicznego Krajowego Forum Orphan 2025 w zakresie potrzeb klinicznych.
Audyt 2024 – Krajowe Forum ORPHAN (rzadkiechoroby.org)
Audyt kliniczny 2025 – Krajowe Forum ORPHAN (rzadkiechoroby.org)
Zapraszamy również do wysłuchania nagrania z drugiego dnia konferencji dostępnej na stronie https://dzienchorobrzadkich.org/konferencja-01-03-2025/
Jako Stowarzyszenie biorąc udział w konferencjach podkreślamy, gdzie nadal tkwią problemy osób z amyloidozą TTR, a także szukamy kolejnych dróg leczenia.
