PROGRAM KONFERENCJI WIZJONERZY ZDROWIA 2023

Termin: 27 listopada 2023

Miejsce: Novotel Warszawa Centrum, Marszałkowska 94/98, Sala Róża, parter

PANEL 4  13.15-14.15   

Wprost o rewolucji w chorobach rzadkich. Diagnostyka, nowoczesne terapie.

• Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia
• Prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego
• Prof. Jolanta Sykut Cegielska, krajowa konsultant w dziedzinie pediatrii metabolicznej
• Kamila Anna Dratkowicz, prezes Fundacji HypoGenek7 
• Prof. Przemysław Mitkowski, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Kierownik Pracowni Elektroterapii, I Klinika Kardiologii 
• Dorota Korycińska, prezes Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska
• Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich 
• Zbigniew Pawłowski, pacjent, Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

Choroby rzadkie w ostatnich latach wychodzą z cienia. Czy Plan dla Chorób Rzadkich poprawił sytuację pacjentów z chorobami rzadkimi? Wyzwania w diagnostyce i leczeniu chorób rzadkich. Opieka kompleksowa nad pacjentem z chorobą rzadką.

• Dlaczego jest nam potrzebna ustawa o testach genetycznych? Rola nowoczesnej diagnostyki w diagnozowaniu chorób rzadkich
• Rzadkie choroby uwarunkowane genetycznie: jak poprawić wykrywalność, diagnostykę i leczenie
• Enzymatyczne terapie zastępcze jako leczenie przyczynowe
• Terapie genowe w chorobach rzadkich: czy to przyszłość leczenia?
• Postęp i aktualne wyzwania w rzadkich chorobach o podłożu kardiologicznym?
• Amyloidoza TTR – dlaczego pacjenci potrzebują terapii przyczynowej /Dostęp do skutecznych terapii przyczynowych – skuteczność, opłacalność, bezpieczeństwo

Zagadnienia do eksperta – Prof. Przemysław Mitkowski, Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, Kierownik Pracowni Elektroterapii, I Klinika Kardiologii 

• Z czego wynika specyfika kardiomiopatii będącej skutkiem choroby rzadkiej jaką jest amyloidozy transtyretynowej? Na jakie opcje terapeutyczne mogą obecnie liczyć chorzy w Polsce
  na kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej? 
• Eksperci i pacjenci, od lat apelują o dostęp do leczenia przyczynowego, które jest optymalnym leczeniem dla pacjentów z amyloidozą transteretynową. W Polsce jednak wciąż nie powstał program lekowy gwarantujący chorym dostęp do optymalnego leczenia. Jakie mamy tego skutki? Jak to się ma do najnowszych europejskich i polskich wytycznych medycznych?

Zagadnienia do przedstawiciela pacjentów – Zbigniew Pawłowski, pacjent, Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

W przeprowadzonym w tym roku audycie przedstawiciele pacjentów z amyloidozą transyterynową po raz kolejny zwrócili uwagę na pilną, nadal niezaspokojoną potrzebę dostępu do leczenia przyczynowego, tak aby mieli być szansę leczeni z międzynarodowymi wytycznymi i tak jak inni chorzy z 22 krajów europejskich. Jak wygląda aktualnie sytuacja tych pacjentów w Polsce? Dlaczego dla pacjentów z amyloidozą transteretynową, w sposób szczególny czas ma znaczenie?

---

PROGRAM KONFERENCJI WIZJONERZY ZDROWIA 2023

Termin: 27 listopada 2023, godz. 16.00-17.00

Miejsce: Novotel Warszawa Centrum, Marszałkowska 94/98, Sala Róża, parter

Organizator spotkania: Wprost

Moderator: red. Katarzyna Pinkosz

DEBATA REDAKCYJNA DOT. AMYLOIDOZY TRANSTYRETYNOWEJ (ATTR): AMYLOIDOZA TRANSTYRETNOWANA Z JAKIMI WYZWANIAMI MIERZĄ SIĘ PACJENCI I LEKARZE?

Zamknięta, redakcyjna narada klinicystów w dziedzinie kardiologii, przedstawicieli pacjentów oraz ekspertów ds. systemu ochrony na temat wyzwań i potrzeb w obszarze amyloidozy TTR, aktualnych wytycznych polskich i europejskich dot. postępowania terapeutycznego. 

Uczestnicy narady:

• Prof. dr hab. n. med. Przemysław Mitkowski Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu Kierownik Pracowni Elektroterapii, I Klinika Kardiologii   
• Dr n. med. Katarzyna Holcman, Klinika Chorób Serca i Naczyń Zakład Medycyny Nuklearnej Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
• Prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec, kierownik Kliniki, Pełnomocnik Dyrektora
  ds. Chorób Rzadkich w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II, (uczestnictwo: on line)
• Prof. dr hab. n. med. Jacek Grzybowski, kierownik Oddziału Kardiomiopatii
  w Narodowym Instytucie Kardiologii. 
• Jakub Adamski – Dyrektor Departamentu Współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta 
• Dr Jakub Gierczyński ekspert ds. systemu zdrowia
• Igor Grzesiak, Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej
• Zbigniew Pawłowski, pacjent, Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

Cele spotkania:

• Zebranie opinii klinicystów na temat aktualnej sytuacji pacjentów
  z amyloidozą TTR i wyzwań związanych z ich leczeniem.  
• Porównanie doświadczeń, Polska vs inne kraje UE, standardy postępowania, rekomendacje klinicystów dla decydentów ds. ochrony zdrowia. 
• Wyróżnienie potrzeb i oczekiwań pacjentów oraz klinicystów w zakresie leczenia amyloidozy TTR, wnioski z dotychczasowych doświadczeń.
• Podkreślenie argumentów klinicznych wskazujących – dlaczego polscy pacjenci potrzebują programu lekowego i leczenie przyczynowego. 

SCENARIUSZ SPOTKANIA

KATARZYNA PINKOSZ: WPROWADZENIE DO SPOTKANIA, PRZEDSTAWIENIE UCZESTNIKÓW I CELU SPOTKANIA.

Wprowadzenie:

• Z uwagi na wieloletni brak dostępności do leczenia przyczynowego dla pacjentów z amyloidozą TTR, klinicyści w Polsce niestety nie mają możliwości leczyć tej grupy chorych w sposób w sposób optymalny. 
• Amyloidoza TTR jest jedną z lepiej obecnie poznanych postaci choroby. Dziś mamy możliwości lepszej i szybszej diagnostyki tej choroby oraz zatrzymania jej rozwoju, dzięki już rozpoznanym lekom.
• Wczesne rozpoznanie amyloidozy TTR i rozpoczęcie optymalnej terapii jest kluczowe. Średni czas przeżycia pacjentów od rozpoznania choroby to 2 – 6 lat, a mediana przeżycia od rozpoznania, bez leczenia przyczynowego wynosi 2,5- 3,5 roku.  Brak leczenia przyczynowego skraca przeżycie i znacząco generuje koszty wynikające
  z konieczności licznych hospitalizacji. Leczenie przyczynowe jest jedyną możliwą zbadaną, skuteczną i bezpieczną opcją terapeutyczną tych pacjentów. Standardem leczenia jest podawanie leków stabilizujących transtyretynę.
• W tym roku opublikowano zarówno europejskie jak i polskie wytyczne, z których wynika że jedyną, skuteczną metodą leczenia niewydolności serca w przebiegu amyloidozy transtyretynowej są leki stabilizujące transtyretynę
• Celem spotkania jest opracowanie stanowiska ekspercko-pacjentckiego odnośnie aktualnej, dramatycznej sytuacji chorych na ATTR

CZĘŚĆ PIERWSZA: Wprowadzenie do tematu amyloidozy TTR: Gdzie dziś jesteśmy, jakie mamy doświadczenia w leczeniu pacjentów z amyloidozą TTR, na co jeszcze czekamy w zakresie diagnostyki, opieki i leczenia? 

• Prof. dr hab. n. med. Przemysław Mitkowski Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu Kierownik Pracowni Elektroterapii, I Klinika Kardiologii 
• Dr n. med. Katarzyna Holcman, Klinika Chorób Serca i Naczyń Zakład Medycyny Nuklearnej Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
• Prof. Jacek Grzybowski, Kierownik Oddziału Kardiomiopatii, Narodowy Instytut Kardiologii, Polska 
• Prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec, kierownik Kliniki, Pełnomocnik Dyrektora ds. Chorób Rzadkich w Krakowskim Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II, (uczestnictwo on line)

Najważniejsze obszary do omówienia: 

• dotychczasowe doświadczenia klinicystów w leczeniu tej grupy pacjentów; 
• kluczowe wyzwania i oczekiwania klinicystów;  
• pacjent z ATTR okiem klinicysty – wybrane case studies pokazujące ścieżkę pacjenta/ diagnostyki/leczenia dziś//omówienie przypadków case studies; 
• najnowsze standardy postępowania, zgodne z międzynarodowymi wytycznymi.

Pytania do ekspertów:

Prof. dr hab. n. med. Przemysław Mitkowski:

• Z czego wynika specyfika kardiomiopatii będącej skutkiem amyloidozy transtyretynowej? Jak ta różnica przekłada się na metodę leczenia – czy jest to znamienna różnica?
• Eksperci i pacjenci, od lat apelują o dostęp do optymalnego leczenia dla pacjentów
  z amyloidozą transteretynową. W Polsce jednak wciąż nie powstał program lekowy gwarantujący chorym dostęp do optymalnego leczenia.  Z czego to może wynikać? Jakie mamy tego skutki?

Dr n. med. Katarzyna Holcman:

• Codzienne życie pacjenta z amyloidozą: co oznacza diagnoza ATTR dla pacjenta i jak przekłada się na realizację planów życiowych?
• Jaki jest przebieg – dynamika choroby? (ciekawe case study/doświadczenia z codziennego kontaktu z pacjentami)
• Dlaczego czas ma znaczenie w przypadku pacjentów z amyloidozą?

Prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec:

• Ile rocznie diagnozuje się przypadków ATTR w Polsce i na Świecie? 
• Jaka jest świadomość choroby wśród lekarzy w Polsce i jakie to ma znaczenie dla chorych – rokowań choroby i jej przebiegu? 
• Jakie znaczenie ma organizacja leczenia w przypadku tej choroby – jak powinna przebiegać? Czy zasadne byłoby stworzenie ośrodków referencyjnych w Polsce?

Prof. dr hab. n. med. Jacek Grzybowski:

• Z perspektywy klinicysty, jakie są najpilniejsze potrzeby w kontekście leczenia pacjentów z amyloidozą transtyretynową? Co pomogłoby zredukować liczbę przedwczesnych zgonów oraz poprawić ich jakość życia poprzez stabilizację choroby oraz zmniejszyć liczbę nagłych hospitalizacji z powodu zaostrzenia niewydolności serca?
• Jaka jest, a jak powinna przebiegać optymalna ścieżka pacjentów na ATTR?

CZĘŚĆ DRUGA: ocena sytuacji pacjentów, określenie wyzwań i możliwości leczenia
z perspektywy systemowej (optymalne modele finansowania, argumenty).

• Jakub Adamski – Dyrektor Departamentu Współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta 
• Dr Jakub Gierczyński ekspert ds. systemu zdrowia
• Igor Grzesiak, Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej
• Zbigniew Pawłowski, pacjent, Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR

Najważniejsze obszary do omówienia: 

• najnowsze wytyczne i standardy postepowania w ATTR – nowa perspektywa /nowe standardy
• model leczenia PL vs. UE, ocena sytuacji pacjentów w PL
• program lekowy – dlaczego jest potrzebny
• ocena sytuacji pacjentów

Pytania do prelegentów:

Zbigniew Pawłowski, pacjent, Stowarzyszenie Rodzin z Amyloidozą TTR:

• Panie Zbigniewie, choruje Pan na chorobę na ATTR, jak choroba wpływa – wpłynęła  na Pana życia? 
• Z perspektywy pacjentów chorujących na amyloidozę transtyretynową, jakie
  są aktualnie najpilniejsze i niezaspokojone potrzeby?

Igor Grzesiak, Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej:

• Dwa lata temu Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej opracował
  z ekspertami i pacjentami raport „Amyloidoza w Polsce” – jest to pierwszy raport
  o tej chorobie rzadkiej, akie były najważniejsze wnioski z tego raportu i czy w ciągu 2 ostatnich lat coś się zmieniło w tym obszarze? 
• Jak Pan ocenia aktualną sytuacje pacjentów?

Dr Jakub Gierczyński, ekspert ds. ochrony zdrowia:

• Z perspektywy analityka systemu ochrony zdrowia – proszę nam przybliżyć,
  jak długi jest średni czas oczekiwania na włączenie do leczenia innowacyjnego leczenie w Polsce? 
• Jak powinien być zarządzony problem ATTR z perspektywy decydentów, tak aby było to optymalne? Wiemy, że leczenie jest zarejestrowane już od prawie 5 lat,
  ale formalnie pacjenci w Polsce nadal na nie czekają.  
• Czy w przypadku chorób rzadkich nie powinien funkcjonować lekko zmodyfikowany proces refundacyjny? Biorąc pod uwagę, że staje się dostępny lek, który jest jedynym lekiem działającym na przyczynę choroby
  o udowodnionej skuteczności, który przyczynia się do hamowania progresji choroby, czy proces decyzyjny po stronie decydentów nie powinien był przyspieszony, aby dać takiej grupie pacjentów nadzieję i wydłużyć ich życie? 
• Co powinni wiedzieć o tej chorobie decydenci ds. ochrony zdrowia?

Jakub Adamski – Dyrektor Departamentu Współpracy w Biurze Rzecznika Praw Pacjenta: 

• Jak z punktu widzenia biura RPP ocenia Pan sytuację pacjentów chorych
  na amyloidozę ATTR? 
• Czy według Pana w przypadku chorób rzadkich nie powinien być dostępny mechanizm/rozwiązania pozwalające przyspieszyć taki proces dostępu do leków ratujących życie?
• Na jakiego rodzaju wsparcie mogą liczyć chorzy z chorobami ultrarzadkimi takimi jak amyloidoza ATTR w świetle praw pacjentów?

CZĘŚĆ TRZECIA: podsumowanie, wnioski i wypracowanie wspólnego stanowiska „wspólny głos- wspólna sprawa” – główne punkty i postulaty. Finalny zapis z debaty wraz z wnioskami
o stanowiskiem zostanie spisany przez redakcję.  

 Każdy uczestnik spotkania, ma kilka minut na podsumowanie kluczowych wniosków:

• Prof. dr hab. n. med. Przemysław Mitkowski,
• Prof. dr hab. n. med. Jacek Grzybowski, 
• Prof. dr hab. n. med. Piotr Podolec, 
• Dr n. med. Katarzyna Holcman, 
• Jakub Adamski, 
• Igor Grzesiak,
• Zbigniew Pawłowski, 
• Dr Jakub Gierczyński.