Populacja pacjentów ATTR

• Aktualnie w Polsce nie ma szerokich danych epidemiologicznych, a opublikowane doniesienia ograniczają się do niewielkiej liczby przypadków ograniczonych do wysokospecjalistycznych ośrodków. Według obecnie opublikowanych doniesień, w Polsce odnotowano niewielką liczbę przypadków [od roku 2018 do programu wczesnego dostępu zostało włączonych 93 nowo zdiagnozowanych pacjentów]
  
• Obecnie szacuje się, że rocznie nowo zdiagnozowanych pacjentów będzie ok. 70 osób

Niezaspokojona potrzeba w chorobach rzadkich, o jej zaspokojenie od wielu lat apelują pacjenci i klinicyści

• Eksperci, od lat apelują o konieczność pilnego utworzenie programu lekowego „Leczenie tafamidisem kardiomiopatii w przebiegu amyloidozy transtyretynowej u dorosłych (ICD-10 E85)” umożliwiając tym samym dostęp do leczenia ATTR dla wszystkich nowo zdiagnozowanych pacjentów.
  
• Decydenci w Polsce, wielokrotnie podkreślali, że to właśnie pacjenci, zmagający się z chorobami rzadkimi są aktualnie priorytetem zdrowotnym państwa i głównymi beneficjentami Narodowego Programu ds. Chorób Rzadkich dającego możliwość optymalnej opieki i leczenia. 
  
  

Potrzebne są szybsze decyzje w chorobach rzadkich, kiedy mamy leczenie przyczynowe (kiedy mamy leczenie) – choroba postępuje szybciej niż decyzje

• Tafamidis jest obecnie jedyną dostępną opcją terapeutyczną dla pacjentów chorujących na kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej zarówno typu dzikiego jak i dziedzicznego, zarejestrowaną w Unii Europejskiej o udowodnionej skuteczności w redukcji śmiertelności i pilnych hospitalizacji z powodu zaostrzeń choroby. Niestety, w Polsce, nadal pozostaje niezaspokojona potrzeba tych pacjentów, którzy skazani są na brak optymalnego leczenia, co skraca ich przeżycie, znacząco obniża komfort życia i niejednokrotnie wiąże się  z koniecznością hospitalizacji, generującej niepotrzebne koszty.
  
• Umożliwienie dostępu pacjentom w Polsce, do leczenia przyczynowego, jest pierwszą realną szansą na wydłużenie życia pacjentów z sercową postacią ATTR. Aktualnie w Polsce, pacjenci nie mają dostępnej do jakiejkolwiek terapii przyczynowej w przebiegu tej choroby.
  
  

Postęp w chorobach rzadkich jest ogromny, ale pacjenci w niektórych obszarach nadal czekają zbyt długo na dostęp do tych przełomów medycznych. Niektórzy nie doczekają na nie nigdy.

• Dostęp do skutecznego leczenia jest już zapewniony chorującym osobom z 22 krajów, takich jak: Niemcy, Luksemburg, Austria, Słowenia, Finlandia, Francja, Włochy, Belgia, Rumunia, Szwecja, Islandia, Szwajcaria, Litwa, Irlandia, Portugalia, Holandia, Norwegia, Grecja i Chorwacja. Dodatkowo, w kolejnych krajach trwają postępowania refundacyjne, które mają na celu zwiększenie dostępności do tej terapii. 
  
• Pacjenci w Polsce czekają na dostęp do leczenia już od 4 lat. (terapia została zarejestrowana w 2020 roku).  Średni czas oczekiwania na terapię w chorobach rzadkich skrócił się w ostatnim czasie dzięki m.in. nadania tym chorobom priorytetu i wprowadzeniu Planu Chorób Rzadkich – kwestię priorytetową dla wielu pacjentów jest jednak nadal dostęp do refundowanych leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich

Źródło: https://medycznaracjastanu.pl/wp-content/uploads/2023/08/Informacja_Prasowa_Jakosc_zycia_w-chorobach-rzadkich_i_-neurologicznych_Okragly_Stol_M-R-S_lipiec-2023.pdf